Terapia china cura clínicamente a paciente con trastorno sanguíneo
El equipo médico de la compañía china CorrectSequence Therapeutics anunció que logró curar clínicamente a un adolescente que sufría de beta talasemia dependiente de transfusiones, una grave enfermedad en la sangre, mediante un tratamiento basado en edición genética.
La beta talasemia es un trastorno sanguíneo hereditario que reduce la producción de hemoglobina, una proteína sanguínea que se encarga de transportar oxígeno desde los pulmones al resto del cuerpo. Los bajos niveles de hemoglobina pueden ocasionar principalmente anemia y fatiga.
Equipo de CorrectSequence detalló que el adolescente recibía transfusiones dos veces al mes, desde que tenía dos años, antes de comenzar con el tratamiento génico denominado ‘CS-101‘. Asimismo, precisó que, después de ocho semanas de recibir la terapia, se observó un aumento en los niveles de hemoglobina fetal (HbF) en alrededor de 95 gramos por litro, lo que representa casi el 81 % de la hemoglobina total.
La empresa, con sede en Shanghái, consideró la prueba del CS-101 como exitosa, puesto que el adolescente no había necesitado de transfusiones sanguíneas por más de dos meses. «En particular, hasta donde sabemos, este es el primer informe mundial sobre la cura clínica exitosa de la hemoglobinopatía con terapia de edición de bases».
Fuente: RT en español
VTV/JR/EMPG
